本病确切病因不详，个案报道HB发病与胎儿期酒精中毒或母亲口服避孕药物有关。另有人认为其发病可能与11p等位基因纯合性变异相关。病理改变组织学上说，此瘤像是不成熟、不同分化程度的肝组织，可分为胎儿型(高分化型)、胚胎型(低分化型)及未分化型(未成熟型)三个亚型。

本病患儿常见并发脐疝、膈疝、肠道畸形、肾脏畸形等先天性畸形及代谢紊乱性疾病。本病还可使患儿发生性早熟、继发性贫血、腹水及下肢水肿，偶见上消化道出血及黄疸。

初发病时，一般症状不明显，无黄疸或发热，可腹部胀满在洗澡时被父母发现，有时是在健康检查时被医生发现了腹部肿块，稍大儿童可诉腹痛。肝癌细胞有时可产生促性腺激素而使患儿发生性早熟，个别患儿见皮肤出现色素沉着，有的患儿不觉有腹痛，病程较一般恶性肿瘤进展迅速，可有食欲减退、乏力、进行性体重减轻。晚期可有发热、继发性贫血、腹水及下肢水肿，偶见上消化道出血及黄疸。触诊肝大坚硬，肝边缘明显硬，表面不光滑，有结节。

本病病因尚不详，可能与胎儿期有关，母亲可以参照一般肿瘤的预防方法，了解肿瘤的危险因素，制定相应的防治策略可降低肿瘤的危险。预防肿瘤的发生有2个基本线索，即使肿瘤在体内已经开始形成，它们也可帮助机体提高抵抗力，这些策略如下所述：

　　1、避免有害物质侵袭(促癌因素)就是能够帮助我们避免或尽可能少接触有害物质。

　　肿瘤发生的一些相关因素在发病前进行预防。很多癌症在它们形成以前是能够预防的。1988年美国的一份报告详细比较了国际上恶性肿瘤相关情况，提出许多已知的恶性肿瘤其外部因素原则上是可以预防的，即大约80％的恶性肿瘤是可以通过简单的生活方式改变而预防。继续追溯，1969年Higginson医生所作的研究总结出90％的恶性肿瘤是由环境因素造成的。“环境因素”、“生活方式”即是指我们呼吸的空气、喝的水、选择制作的食品、活动的习惯和社会关系等。

　　2、提高机体抵御肿瘤的免疫力能够帮助提高和加强机体免疫系统与肿瘤斗争。

　　我们目前所面临的肿瘤防治工作重点应首先关注和改善那些与我们生活密切相关的因素，例如戒烟、合理饮食、有规律锻炼和减少体重。任何人只要遵守这些简单、合理的生活方式常识就能减少患癌的机会。

　　提高免疫系统功能最重要的是：饮食、锻炼和控制烦恼，健康的生活方式选择可帮助我们远离癌症。保持良好的情绪状态和适宜的体育锻炼可以使身体的免疫系统处于最佳状态，对预防肿瘤和预防其他疾病的发生同样有好处。另外有研究显示适当活动不仅增强人体免疫系统，而且通过增加人体肠道系统蠕动而降低结肠癌的发病率。

小儿肝母细胞瘤实验室检查时，血清甲胎蛋白的检测对肝癌的诊断极为重要，90％～100％为阳性，比成人病例更高(成人为70％～80％阳性)。许多生物化学物质如蛋白、脂质、酶等皆肝脏制造或在肝脏中进行代谢，故血胆固醇、乳酸脱氢酶(LDH)、白蛋白、球蛋白、碱性磷酸酶、胆红质等检查均能反映肝脏功能且均属必要。血清碱性磷酸酶常常增高，这对肝癌的诊断亦颇有帮助。

　　除了实验室检查外，超声波检查、静脉泌尿系造影术、核素肝扫描对本病均有诊断帮助。CT、MRI(磁共振影像诊断)对诊断均有参考价值，胸部X线透视及照片时应注意横膈状况及肺。

小儿肝母细胞瘤除了常规的治疗方法外，患儿要注意清谈饮食，多吃富含维生素的食物，还要保证营养的跟进，同时要注意忌辛辣刺激性食物。

小儿肝母细胞瘤是一个上皮的和间质的混合组织，它可以含有纤维组织、肌肉、类骨组织、软骨、造血组织或原始的间质组织，它的具体治疗方法如下。

　　一、临床分期治疗原则(SIOPEL-Ⅰ分期)

　　1、Ⅰ期：部分肝叶切除或相应部位肝段切除。

　　2、ⅡA1期：肝右叶切除；ⅡA2期：肝左叶切除。

　　3、ⅡB期：相应肝段切除。

　　4、Ⅲ1、ⅢA2期：超半肝切除或先行联合化疗待肿瘤减量后手术切除。

　　5、ⅢB1、ⅢB2期：先行联合化疗待肿瘤减量后行相应受累部位的肝切除。

　　6、Ⅳ期：联合化疗或放疗后可行肝移植术。

　　7、各期如有远处转移、肝外浸润及血管受累者应先行联合化疗，根据化疗效果判断是否予以手术治疗。

　　二、手术治疗

　　早期的完全的手术切除可以治愈此病。肿瘤形态呈块状者容易切除，但肿瘤呈多发结节或弥漫浸润型则手术困难，有时成为不可能。肿瘤涉及左右两叶或侵犯静脉及下腔静脉者，均不能完全切除。如果麻醉和手术技术优良，肝切除可达肝脏的80％，切除后肝脏再生快者6个月内可以复原。儿童的肝脏再生力比成人好。肝癌局限在一叶时应尽快地进行手术切除治疗。对于巨大的肝癌，可以先采用放射治疗和化疗合并应用，待肿瘤缩小后再进行手术切除。有些病例报告，肿瘤缩小后进行手术根治性切除而得长期存活。

　　三、化疗与放疗

　　肿瘤完全切除后应进行化疗，根据需要进行放疗。残留肝脏不多时，进行放疗要慎重。儿童肝脏组织对化疗药物及放射线非常敏感，因此多主张手术后可隔1～2个月，再进行化疗或放疗，以免妨碍术后正常肝细胞的再生。化疗药物有长春新碱、环磷酰胺、氟尿嘧啶(5-FU)、多柔比星(阿霉素)等，但疗效不如对神经母细胞瘤和肾胚胎瘤那样好。曾有人报道用氟尿嘧啶(5-FU)经肝动脉注射而取得一定的疗效，也有人提到用氟尿嘧啶(5-FU)和长春新碱联合应用，效果尚佳。